6月21日消息，曾经以279万元一针的定价刷新中国最高药价纪录的基因治疗药物，如今已经陷入了叫好不叫座、销路难以打开的窘境。
这款治疗药物名为波哌达可基注射液，由信念医药自主研发，2025年4月正式获批上市，核心适应症为血友病，后续在中国市场的商业化运营全权交由武田中国负责。
今年6月初这款药已经落地首轮调价，目前患者的直接自付价格已经降到139万元及以下，在部分配套了相关报销政策的省市，叠加当地惠民保的报销额度之后，患者最终需要自付的治疗费用可以压缩到100万元左右。
波哌达可基注射液主打的核心治疗优势是一次给药就能实现多年的功能性治愈，血友病患者完全不需要再像过去那样每年数十次甚至上百次频繁注射常规药物。
即便拥有这样突破性的治疗体验，它还是和此前多款天价CAR-T抗癌药的境遇高度相似，卡在了商业化落地的共性难题里，很难快速打开大规模用户市场。
不少受访的潜在适用患者都明确表达了对这款基因治疗药物的犹豫态度，排在首位的顾虑自然是定价依旧处于极高水平，远远超出绝大多数普通家庭的承受能力。
除此之外，很多患者对这款上市不足一年的新药仍有顾虑，想要拿到覆盖更长周期的疗效追踪数据和长期安全性随访报告，才敢下决心尝试。
北大清华生命科学联合中心创始主任饶毅等多名参与行业研讨的业内人士都提出，从长期发展的维度来看，将血友病这类高价值基因疗法逐步纳入医保覆盖范围，一方面可以直接降低罕见病患者的治疗经济负担。
从长期测算来看还能帮医保基金省下原本需要为患者常年反复用药支付的大笔支出，最终实现多方共赢的效果。