2024年11月19日 09:55:16
11月19日，港股创新药企云顶新耀（HKEX 1952.HK）对外宣布，韩国食品药品安全部（MFDS）已正式完全批准耐赋康®（布地奈德肠溶胶囊）的新药上市许可申请，用于治疗罹患原发性免疫球蛋白A肾病变（IgAN）的成人患者（尿蛋白≥1.0g/日或尿蛋白与肌酐比 (UPCR) ≥0.8g/g）。
云顶新耀首席执行官罗永庆表示，作为全球首个且唯一获得美国食品药品监督管理局（FDA）完全批准的IgA肾病对因治疗药物，耐赋康®将为韩国的IgA 肾病患者提供全新的对因治疗选择。他指出：“IgA肾病在亚洲人群中高发，亚洲人群进展为终末期肾病的风险相较于其他人群高56%，且疾病进展更快。我们将继续努力推动耐赋康®在亚洲地区的可及性和可负担性，满足更多IgA肾病患者对此创新疗法的迫切需求。”
IgA肾病治疗领域长期面临巨大的临床需求缺口，仅在中国，便有约500万的IgA肾病患者，且每年新增确诊患者超过10万人。耐赋康®凭借靶向肠道、对因治疗的独特作用机制以及安全性优势，在全球权威肾病指南中获得**，确立了其一线基石地位。此外，耐赋康®今年还首次参加了国家医保谈判，作为填补IgA肾病对因治疗空白的创新药物，业界对此持高预期，一旦进入国家医保目录之后，将进一步明确耐赋康®的长期放量预期。
亚洲人群患病率居高不下
耐赋康®填补IgA肾病对因治疗需求
IgA肾病作为最常见的原发性肾小球疾病，发病年龄较低，一旦进展至终末期肾病，将为患者个人、家庭乃至社会带来极大的医疗负担。长期以来，由于一直缺乏有效的特异性治疗方案，导致该病的治疗需求缺口巨大。
值得注意的是，IgA肾病在全球范围内的肾小球肾炎中发病率居首，在亚洲地区尤为普遍，患病率远高于世界其他地区，而且亚洲患者疾病进展速度更快，医疗负担更重。耐赋康®在全球III期临床试验NefIgArd中的卓越表现，为其在韩国的获批提供了强有力的科学支撑：与安慰剂相比，耐赋康®不仅带来了持久的蛋白尿下降，减少镜下血尿风险，更重要的是在估算肾小球滤过率（eGFR）上显示出临床相关且有统计学意义的治疗获益，能减少肾功能衰退达66%，将疾病进展至透析或肾移植的时间预估可延缓12.8年。
耐赋康®独特的作用机制不仅可以保护患者的肾功能，而且与传统疗法相比，其对因治疗展现出更低的副作用和更高的治疗精准度，今年9月改善全球肾脏病预后组织（KDIGO）发布的《2024版KDIGO IgA肾病和IgA血管炎临床管理实践指南（公开审查草案）》中，**有疾病进展风险的IgA肾病患者进行9个月的耐赋康®治疗（2B），并指出耐赋康®是迄今为止唯一被证明可以降低 IgA和IgA免疫复合物水平的治疗方法。这一**进一步巩固了耐赋康®在IgA肾病中的一线基石地位。
云顶新耀商业版图迎来显著扩大
多项重磅催化剂促进耐赋康®放量预期明确
作为云顶新耀布局在肾病领域的重磅产品，随着耐赋康®在韩国的获批，进一步扩大了市场覆盖范围，除了中国澳门、中国大陆、新加坡、中国香港和中国台湾之外，韩国成为云顶新耀授权区域内第六个获批的地区。
耐赋康®在韩国的获批也是云顶新耀商业化能力在全球市场范围内的又一次验证。据沙利文数据测算，全球IgA肾病治疗药物市场预计将从2020年的5.67亿美元增至2025年的11.96亿美元，复合年增长率达16.1%；中国的IgA肾病治疗药物市场预计将从2020年的0.37亿美元增至2025年的1.09亿美元，复合年增长率达24.6%。再结合公司其他的商业化产品也在飞速奔跑，在短期迎来的诸多催化，逐渐形成“产品进展快速推进-公司商业预期进一步增长”的正反馈。
目前，云顶新耀已拥有三款商业化产品，包括耐赋康®、全球首个氟环素类抗菌药物依嘉®以及用于溃疡性结肠炎的创新先进疗法伊曲莫德，另有一款高端抗菌药物头孢吡肟-他尼硼巴坦将于2025年递交新药上市申请。
据悉，云顶新耀在加速产品上市的同时，也在积极拓展新的研发领域，构建差异化产品线。公司利用mRNA技术平台开发了具有全部知识产权和全球权益的肿瘤治疗性疫苗EVM16，目前已进入人体试验阶段，有望在全球mRNA肿瘤治疗领域占据位置。同时，云顶新耀开发的BTK抑制剂EVER001已经在研究中展现出有效性和安全性，其早期数据的成功将为云顶新耀的国际化战略增添动力。